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Article de Tim Friend paru dans USA TODAY
le 27 avril 2001

Des chercheurs en thérapie géniques ont rétablit la vue à des chiens nés avec une forme rare de cécité héréditaire. Alors que la science peut guérir de nombreuses maladies dévastatrices sur des animaux en laboratoires, les essais sur l'homme échouent toujours misérablement. Cette nouvelle étude apporte de véritables promesses pour le traitement de certaines forme de cécité chez l'homme d'ici quelques années. La raison est que la maladie héréditaire dont souffraient ces chiens est quasiment identique à une maladie rare dont souffrent certaines personnes et de plus, l'évolution des yeux canins est quasiment identique à celle des yeux humains. Des obstacles inattendus verront certainement le jour lorsque les tests sur l'homme commenceront mais les gènes, les protéines fabriquées par les gènes et l'anatomie de l'œil sont tellement similaires que les scientifiques sont pour une fois optimistes.

"Nous avons toute la science imaginable pour montrer ce que nous avons réalisé avec ces chiens," dit Albert Maguire, un des responsables de l'étude et le chirurgien qui a réalisé la procédure de thérapie génique au Scheie Eye Institute à l'université de Pennsylvanie. "Mais la chose vraiment intéressante est que si nous sommes dans une pièce avec un de ces chiens, il va nous regarder se lever, nous suivre et explorer la pièce." L'étude a été publiée dans Nature Genetics.

Ces recherches ont des conséquences pour les personnes nées avec différents types de cécité pour lesquelles un seul gène défectueux est responsable de la perte de la vue, comme pour la rétinite pigmentaire. La maladie traitée dans cette étude s'appelle l'amaurose congénitale de Leber, qui atteint a peu près 2000 personnes aux Etats-Unis.

La thérapie génique a été réalisée sur trois chiens Briard pour remplacer un gène essentiel produisant une protéine une substance identique à la vitamine A appelé rétinol. Les chiens Briard correspondent à une espèce de chiens de berger à poils longs sensibles à cette forme d'amaurose congénitale de Leber (ACL). Les chiens n'ont pas été maltraités au cours de ces recherches et en plus, leur cécité héréditaire a été traitée par thérapie génique dit Maguire.

Lorsque le gène est défectueux dans l'ACL, le rétinol est incapable de faire sont travail en nourrissant les cellules de la rétine. La rétine se comporte comme une caméra en recevant la lumière et en la convertissant en images. L'absence de rétinol est identique à une caméra sans film : l'appareil fonctionne mais aucune image ne peut être réalisée. La thérapie a été développée en insérant dans un premier temps un gène sain codant pour la protéine voulue dans un type de virus froid largement utilisé en thérapie génique. Jean Bennett de l'université de Pennsylvanie et Maguire ont appliqué cette thérapie sur trois animaux.

Le virus contenant le gène a été développé par une équipe dirigée par William Hauswirth du collège de médecine de l'université de Floride. Evaluée grâce à des tests, la vue des chiens n'était pas parfaite mais suffisamment bonne pour qu'ils puissent marcher sans heurter des objets. Maguire a dit que les recherches encore nécessaires pour débuter les essais chez l'homme prendraient encore environ trois ans.

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